Ilgalaikėje analizėje išsamiai aprašoma, kaip ląstelių terapija gelbsti pacientų, kurių imunitetas susilpnėjęs, gyvybes

Ilgalaikėje analizėje išsamiai aprašoma, kaip ląstelių terapija gelbsti pacientų, kurių imunitetas susilpnėjęs, gyvybes

Ligos, sindromai

Galinga imunoterapija, skirta nekontroliuojamoms virusinėms infekcijoms, išgelbėjo dešimčių sunkiai sergančių australų, kurių imunitetas susilpnėjęs, gyvybes, kurie buvo gydomi dėl gailestingumo.

Terapija, kurią sukūrė QIMR Berghoferio profesorius Rajiv Khanna ir jo komanda, teikiama pagal Terapinių prekių administracijos (TGA) specialios prieigos schemą, kuri leidžia pacientams gauti nepatvirtintus terapinius produktus kaip paskutinę gydymo priemonę.

Kvinslando tyrimų komanda bendradarbiauja su pagrindiniais gydytojais visoje Australijoje, kad galėtų teikti ląstelių imunoterapiją. Gruodžio 3 d. žurnale buvo paskelbta jų ilgalaikės 15 metų patirties analizė Gamtos komunikacijos.

Profesorius Khanna teigė, kad analizė išsamiai apibūdina 46 iš 71 paciento, kuriems buvo suteiktas gydymas, klinikinį pagerėjimą, o tai rodo, kad jis gali sėkmingai gydyti sudėtingą ligą sunkiai sergantiems pacientams.

„Ši klinikinė patirtis rodo, kad mūsų proveržio ląstelių terapija, skirta virusams, turi minimalų šalutinį poveikį ir veiksmingai išgelbėjo daugelio vaikų ir suaugusiųjų gyvybes, kuriems kitu atveju pritrūko galimybių“, – sakė profesorė Khanna.

„Daugelis pacientų ateina pas mus labai vėlyvoje ligos stadijoje ir buvo gydomi daug kartų, todėl sėkmės rodiklis yra apie 65%. Manome, kad būtų galima išgelbėti daugiau gyvybių, jei pacientai anksčiau gautų gydymą.”

QIMR Berghoferio navikų imunologijos grupės klinikinių tyrimų vadovė dr. Michelle Neller sakė, kad terapija skirta nekontroliuojamoms virusinėms infekcijoms, kurias sukelia įprasti virusai, tokie kaip Epstein-Barr virusas (EBV), citomegalovirusas (CMV), BK poliomavirusas, John Cunningham virusas ir adenovirusas.

„Šie virusai sveikiems žmonėms paprastai sukelia lengvus simptomus arba jų visai nebūna, tačiau gali greitai tapti pavojingi pacientų, kurių imunitetas susilpnėjęs, gyvybei, kai standartinis gydymas sukelia reikšmingų šalutinių poveikių, neveikia arba neegzistuoja“, – sakė dr.

Virusinės komplikacijos yra pagrindinė mirties priežastis pacientams, pavyzdžiui, vaikams, kuriems buvo persodintos kamieninės ląstelės leukemijai gydyti, organų transplantacijos gavėjai ir visi, gimę su genetiniu sutrikimu, dėl kurio sumažėja jų gebėjimas kovoti su infekcija.






Vienas iš QIMR Berghoferio terapijos gavėjų yra Perto berniukas Koby, kuriam buvo vos 8 metai, kai jo mama Jodi sužinojo, kad tikimybė išgyventi nuo sunkios virusinės infekcijos yra mažesnė nei 10%.

„Koby persodino kaulų čiulpus, bet tada jis pasigavo adenovirusą. Jis tik blogėjo ir blogėjo. Jis buvo priblokštas, o mes negalėjome jo įveikti”, – prisimena Jodi.

„Jam buvo atlikta pirmoji gydymo infuzija, o po savaitės jis buvo kitoks vaikas. Po dviejų savaičių buvo kalbama apie jo išrašymą iš ligoninės. Viruso tiesiog nebėra.”

Daktaras Shanti Ramachandran, Perto vaikų ligoninės vaikų onkologas konsultantas ir WA vaikų ir paauglių transplantacijos bei ląstelių terapijos programos direktorius, buvo nustebintas dramatiško Koby pagerėjimo.

„Koby nebejaučia skausmo, jis galėjo valgyti ir mobilizuotis. Tai buvo neįtikėtina. Tuo metu, kai neturėjome šios terapijos, mes netektume šių vaikų. Ir kaina yra tokia gana pigi, palyginti su hospitalizavimo išlaidomis. “, – sakė daktaras Ramachandranas.

Ląstelių terapija, dar žinoma kaip įvaikinta imunoterapija, pasirodė kaip labai veiksminga priemonė vėžiui, autoimuninėms ligoms ir infekcinėms ligoms gydyti. Tačiau jis dar nepatvirtintas sunkių virusinių infekcijų gydymui.

QIMR Berghofer yra vienintelis šios terapijos, skirtos labdarai, tiekėjas Australijoje. Terapija gaminama instituto ląstelių terapijos gamybos įmonėje Q-Gen Cell Therapeutics Brisbene.

Profesorius Khanna teigė, kad, atsižvelgiant į padidėjusią paklausą, norint išlaikyti šią imunoterapijos programą, reikalingas specialus finansavimas. Jis taip pat tikisi, kad šis finansavimas padės toliau investuoti į QIMR Berghofer ląstelių terapijos plėtros įrenginius, kad būtų patenkinti šios ir kitų perspektyvių naujų gydymo būdų paklausa iš gydytojų ir pacientų visoje šalyje.

Ši investicija taip pat leistų atsitiktinių imčių klinikiniams tyrimams surinkti duomenis, reikalingus TGA patvirtinimui gauti, todėl gydymas gali būti plačiau prieinamas kritiškai sergantiems australiečiams.

Pateikė QIMR Berghofer