Sergant Hantingtono liga mutantinis huntingtino geno (HTT) mRNR išlieka branduolyje ir sudaro netirpias grupes. Naujas tyrimas rodo, kad trumpa trukdanti RNR (siRNR), oligonukleotidų terapinė strategija, mažinanti huntingtino mRNR kiekį citoplazmoje, nesumažina mutantinės HTT mRNR ekspresijos pelių smegenų branduolyje.
Tyrimas publikuojamas žurnale Nukleino rūgščių terapija.
Sarah Allen iš Masačusetso Chano medicinos mokyklos universiteto ir bendraautoriai teigia: „Mutantinė mRNR sudaro branduolines grupes, atsparias RNRi, o branduolinė ir citoplazminė laukinio tipo Htt mRNR gali būti nutildyta. Šis tyrimas yra pirmasis. pranešti apie branduolinės RNR struktūros poveikį, turintį įtakos RNRi pagrįsto nutildymo efektyvumui.
„Kitas pagrindinis Anastasijos Khvorovos laboratorijos tyrimas, skirtas suprasti ryšį tarp huntingtino RNR ir baltymų lygio ten, kur tai svarbu funkciniu požiūriu“, – sako Veino valstijos universiteto Pediatrijos katedros doktorantas Grahamas C. Parkeris. Medicinos mokykla, Detroitas, MI.