Pacientai, sergantys genetiniu sindromu, vadinamu su NF2 susijusia švannomatoze (NF2-SWN), turi navikų, kurie išsivysto ant smegenų dangos arba auga išilgai smegenų, nugaros smegenų ir (arba) kitų kūno vietų nervų.
Naujam novatoriškam klinikiniam tyrimui vadovavo medicinos mokslų daktaras Scottas Plotkinas iš Masačusetso bendrosios ligoninės (MGH), Masačusetso bendrosios sveikatos priežiūros sistemos įkūrėjas.
Tyrimas, kuriame dalyvavo Vaikų navikų fondas, taip pat pagrindiniai NF2-SWN ekspertų centrai (NYU Langone Health, Johns Hopkins universitetas, Mayo klinika, Kalifornijos universitetas, Los Andželas, Majamio universiteto sveikatos sistema, Dana Farber vėžio institutas), atskleidžia daug žadantį šios retos ir negailestingai progresuojančios būklės gydymą.
2 fazės tyrimo išvados buvo paskelbtos Naujosios Anglijos medicinos žurnalas.
„NFS-SWN navikai gali sukelti daug problemų, ir dar nėra patvirtintų šių navikų gydymo būdų“, – sakė MGH Pappas neuroonkologijos centro vykdomasis direktorius Plotkinas ir neurologijos profesorius. Harvardo medicinos mokykla. „Progresuojantys navikai gali sukelti kurtumą, silpnumą, nejudrumą ir net mirtį. Norėjome išsiaiškinti, ar vaistas, vadinamas brigatinibu, gali padėti pacientams.”
Ankstesni tyrimai parodė, kad junginys, vadinamas brigatinibu, turi naviką slopinančių savybių su NF2 susijusių ligų ląstelių ir gyvūnų modeliuose. Šiuo metu JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino brigatinibą plaučių vėžio gydymui.
Norėdami patikrinti brigatinibo potencialą prieš NF2-SWN, Plotkinas ir jo kolegos davė geriamąjį junginį 40 suaugusių ir paauglių pacientų, kuriems buvo NF2-SWN, taip pat augliai, kurie palaipsniui blogėjo. Šie progresuojantys navikai, atsižvelgiant į jų savybes ir vietą, suskirstyti į skirtingas kategorijas – vestibuliarinę švannoma, nevestibulinė švanoma, meningioma ir ependimoma.
Komanda nustatė, kad 10% augančių navikų ir 23% visų navikų sumažėjo reaguojant į brigatinibą. Labiausiai paveikti navikai buvo meningiomos, esančios smegenyse, ir ne vestibuliarinės švannomos, esančios ne išilgai klausos nervo. Kai kurie pacientai taip pat pajuto geresnę klausą, o kai kurie teigė, kad jaučia mažiau skausmo.
Tyrėjai pažymėjo, kad svarbus tyrimo aspektas buvo tai, kad tai buvo „adaptyviojo platformos krepšelio” tyrimas, kurio metu buvo įvertintas vaistų aktyvumas keliuose su NF2 susijusiuose navikų tipuose. Pritaikomas dizainas buvo patikrintas dėl beprasmiškumo įtraukimo metu ir pirmiausia buvo įtraukti pacientai su tiksliniais navikais, kurie greičiausiai reaguodavo į gydymą.
1 etape buvo įtraukta 20 pacientų, kurių viename naviko krepšelyje buvo mažiausiai du pacientai. Po to, kai pacientai buvo gydomi šešis mėnesius, buvo atlikta tarpinė analizė ir 20 papildomų pacientų su progresuojančiais navikais iš dviejų perspektyviausių krepšelių buvo įtraukti į 2 stadiją.
„Platformos krepšelio bandymo dizainas leidžia greitai įvertinti tiriamuosius agentus genetinėms sąlygoms, turinčioms daugybę apraiškų”, – sakė Plotkinas. „Šiame tyrime brigatinibas padėjo gydyti įvairių tipų navikus žmonėms, sergantiems NF2-SWN.”
Tyrėjai planuoja tokiu būdu ištirti kitus perspektyvius vaistus, kad nustatytų, ar vaistų deriniai su brigatinibu gali dar labiau pagerinti naviko atsaką pacientams, sergantiems NF2-SWN.
Brigatinibo, kaip galimo su NF2 susijusių navikų gydymo būdo, nustatymas yra tiesioginis Synodos for NF2 tyrimų iniciatyvos, kurią įsteigė Vaikų navikų fondas, siekiant skatinti pirmaujančių tyrėjų ir institucijų bendradarbiavimą, sugriauti tradicines mokslinių tyrimų kliūtis, rezultatas.
„Džiaugiamės matydami daug žadančius brigatinibo rezultatus gydant su NF2 susijusią švannomatozę, parodančius bendradarbiavimo partnerystės galią kovojant su retomis ligomis“, – sako Annette Bakker, Ph.D., Vaikų navikų fondo vykdomoji direktorė.
„Šis proveržis pabrėžia, kaip svarbu suburti viešąsias institucijas, įskaitant NCATS, privačias įmones ir ne pelno organizacijas, kad būtų sukurtos veiksmingos gydymo priemonės, galinčios žymiai pagerinti NF2-SWN paveiktų žmonių gyvenimą.