Nustatyta, kad mokyklinio amžiaus vaikams buvo naudinga triguba kombinuota terapija

Nustatyta, kad mokyklinio amžiaus vaikams buvo naudinga triguba kombinuota terapija

Ligos, sindromai

Cistinė fibrozė yra paveldima liga, kuri iki šiol buvo nepagydoma. Sergančiųjų plaučiuose išsiskiria tiršta, klampi gleivių sekrecija, o plaučių funkcija laikui bėgant nuolat silpsta. Šiandien triguba kombinuota terapija leidžia pašalinti pagrindines ligos priežastis. Ši gydymo forma neseniai buvo patvirtinta ne tik suaugusiems, bet ir vaikams.

Neseniai atliktas Charité-Universitätsmedizin Berlin atliktas stebėjimo tyrimas rodo, kad naujasis gydymas žymiai pagerina mokyklinio amžiaus vaikų, sergančių cistine fibroze, sveikatos būklę. Rezultatai buvo paskelbti Europos kvėpavimo takų žurnalas.

Žmonėms, sergantiems cistine fibroze, plaučiuose kaupiasi tiršta, klampi gleivių sekrecija, užkemšama jų kvėpavimo takai. Tai sukelia dusulį, lėtines bakterines infekcijas, uždegimą ir audinių pokyčius plaučiuose, o plaučių funkcija susilpnėja. Sergantiems rekomenduojamas visą gyvenimą trunkantis simptominis gydymas, apimantis kasdienį gleives skystinančių vaistų įkvėpimą, tam tikrais atvejais antibiotikų vartojimą ir fizinę terapiją.

2020 m. atsirado nauja terapinė koncepcija, skirta spręsti ne tik simptomus, bet ir ligos priežastį: kombinuotas gydymas trimis vaistais, vadinamais eleksakaftoru, tezakaftoru ir ivakaftoru. Ši „triguba kombinuota terapija“ vartojama kaip piliulė ir buvo patvirtinta vaikams nuo šešerių metų ir vyresniems 2022 m., o vėliau, 2023 m., pradedant nuo dvejų metų.

„Tai, kad ši terapija tapo prieinama vaikams, yra tikra palaima mūsų mažiesiems pacientams“, – sako prof. Mirjam Stahl, atitinkama tyrimo autorė ir Vaikų kvėpavimo takų medicinos, imunologijos ir kritinės medicinos katedros Cistinės fibrozės skyriaus vadovė. pas Charité.

„Neseniai atliktame stebėjimo tyrime, kurį atlikome su vaikais nuo šešerių iki vienuolikos metų, galėjome parodyti, kad triguba kombinuota terapija žymiai pagerina plaučių ligą.”

Kaip veikia triguba kombinuota terapija

Cistinė fibrozė, kaip liga, yra pagrįsta genetiniais defektais, dėl kurių molekulinės struktūros, atsakingos už normalią gleivių, dengiančių plaučių kvėpavimo takų paviršius, gamybą, vadinamos CFTR kanalais, veikia netinkamai arba visai neveikia. CFTR kanalai reguliuoja druskos ir vandens transportavimą per kvėpavimo takų paviršius, kad būtų užtikrinta, jog susidariusios gleivės būtų pakankamai skystos. Maždaug 90% cistine fibroze sergančių pacientų turi mutaciją, žinomą kaip F508del, kuri sukelia struktūrinius CFTR kanalo pažeidimus, todėl jis neveikia.

Du vaistai, dalyvaujantys triguboje kombinuotoje terapijoje, eleksakaftoras ir tezakaftoras, gali ištaisyti šią struktūrinę žalą. Trečiasis, ivakaftoras, veikia kaip tam tikras pleištas, išlaikantis CFTR kanalą atvirą visą laiką.

„Triguba kombinuota terapija leidžia padidinti CFTR kanalo veikimą iki 50% normalaus lygio”, – sako Stahlas. „Iš ankstesnio suaugusiųjų stebėjimo tyrimo žinome, kad triguba kombinuota terapija yra susijusi su reikšmingu plaučių funkcijos ir gyvenimo kokybės pagerėjimu. Daugeliui pacientų tai yra tikras žaidimo pasikeitimas.”

Plaučių funkcija panaši į sveikų asmenų

Tačiau kiek veiksminga yra triguba kombinuota terapija pradinio mokyklinio amžiaus vaikams? Tai išsiaiškinti siekė Stahlo vadovaujama mokslininkų komanda, Vaikų kvėpavimo takų medicinos, imunologijos ir kritinės medicinos katedros direktoriaus, stebimojo tyrimo vadovo prof. Marcus Mall. Tyrimas buvo atliktas keturiuose Vokietijos cistinės fibrozės centruose. Be Charité, taip pat dalyvavo Hanoverio medicinos mokykla (MHH), Heidelbergo universitetinė ligoninė ir Giesseno universitetinė ligoninė.

Tyrėjai ištyrė 107 cistine fibroze sergančius vaikus, kurių amžius svyravo nuo šešerių iki vienuolikos metų, tiek prieš pradedant gydymą, tiek per paskirtą trigubą kombinuotą terapiją. Įprasti tyrimo metodai plaučių funkcijai įvertinti, tokie kaip spirometrija, buvo suporuoti su naujais ir novatoriškais metodais, tokiais kaip kelių kvėpavimo išplovimas ir plaučių magnetinio rezonanso tomografija (MRT). Šie metodai leido labai detaliai aptikti ir vizualizuoti pokyčius plaučiuose, tokius kaip bronchų išsiplėtimas, bronchų sienelių sustorėjimas ir nuolatinės gleivių nuosėdos.

Tyrėjų komanda tyrimo dalyvius sekė apie metus.

„Trigubas kombinuotas gydymas reikšmingai sumažino jaunų pacientų plaučių ligos sunkumą ir bent vienerių metų tyrimo laikotarpiu taip pat neleido ligai progresuoti“, – apibendrina tyrimo rezultatus Mall. „Dauguma vaikų net pasiekė normalią plaučių funkciją taikant trigubą kombinuotą terapiją. Tai labai teigiamas rezultatas.”

Tolesnis tyrimas

Stahl ir jos komanda šiuo metu atlieka panašų stebėjimo tyrimą su vaikais, kurių amžius svyruoja nuo dvejų iki penkerių metų, kad atskleistų trigubo derinio gydymo naudą ir šioje amžiaus grupėje. „Tikimės, kad ankstyvoje vaikystėje pradėtas trigubas kombinuotas gydymas padės išvengti sunkių simptomų atsiradimo ir struktūrinių pokyčių plaučiuose susidarymo“, – sako ji.

Tyrėjai taip pat siekia išsiaiškinti, ar simptomais pagrįsta cistinės fibrozės terapija gali būti sumažinta naudojant trigubą kombinuotą gydymą. Iki šiol jis buvo tęsiamas lygiagrečiai. Stahlas komentuoja: „Jei reikia mažiau inhaliacijų, pacientai sutaupytų daug laiko kasdieniame gyvenime ir žymiai pagerintų jų gyvenimo kokybę.