Daugiau nei 100 000 kanadiečių šiuo metu serga Parkinsono liga. Nauja vaisto molekulė, kurią tiria McGill universiteto mokslininkai, galėtų iš naujo suaktyvinti namų tvarkymo funkcijas jaunų Parkinsono liga sergančių pacientų smegenų ląstelėse, atverdama kelią galimam būsimam šios nepagydomos degeneracinės ligos gydymui.
„Džiaugiamės dėl šio vaisto junginio, nes jis padidina galimybę išgydyti Parkinsono ligą kai kuriems pacientų pogrupiui“, – sakė McGill universiteto biochemijos profesorius Kalle Gehring.
Biotechnologijų bendrovės „Biogen“ sukurtas naujas junginys parodė daug žadančius rezultatus, suaktyvindamas parkiną – pagrindinį smegenų baltymą, atsakingą už pažeistų mitochondrijų „išvalymą“ ir perdirbimą. Kai parkinas neveikia tinkamai, šios pažeistos mitochondrijos kaupiasi ir galiausiai sukelia Parkinsono ligą.
2013 ir 2018 m. paskelbtuose tyrimuose Gehring atskleidė parkino funkcijas, remdamasis duomenimis, surinktais Kanados šviesos šaltinyje (CLS) Saskačevano universitete (JAV).
Šiame naujame tolesniame tyrime Gehring naudojo CMCF spindulio liniją CLS, kad nustatytų, kaip Biogen junginys aktyvuoja parkiną. Jie nustatė, kad jis suklijuoja parkiną ir natūralų aktyvatorių, esantį ląstelėje. Ši molekulinio lygio informacija yra būtina tolesniam vaisto vystymuisi.
„Vaisto molekulės įjungia parkiną antriniu keliu, kuris yra veiksmingas specifinėms parkino mutacijoms, atsirandančioms jaunesniems pacientams“, – sakė jis.
Pavertę baltymus mažais kristalais, Gehringas ir jo komanda naudojo metodą, vadinamą baltymų kristalografija, kad nustatytų savo 3D struktūras ir sužinotų, kur naujasis vaistas jungiasi ir kaip jis veikia baltymus. Rezultatai skelbiami žurnale Gamtos komunikacijos.
„Mums reikia kokybiškų duomenų, kad išspręstume baltymų struktūras ir pamatytume jų 3D nuotraukas. Norint Kanados tyrimus perkelti į tarptautinį lygmenį, reikia tokios įrangos kaip CLS”, – sakė Gehring.
Nors Parkinsono ligos simptomai – sulėtėję judesiai, drebulys ir pusiausvyros sutrikimai – dažnai pasireiškia 60-ies metų amžiaus žmonėms, tai nėra neįprasta ir nuo 5 iki 10 % žmonių, kuriems diagnozuota diagnozė, dar nesulaukę 40 metų.
„Tikimės, kad vieną dieną rasime junginių, galinčių apskritai gydyti Parkinsono ligą“, – sakė Gehringas. „Kadangi Kanados gyventojai sensta ir atsiranda geresnių kitų ligų gydymo būdų, neurodegeneracinės ligos, tokios kaip Parkinsono liga, kels didelį sveikatos susirūpinimą.
Nors Gehring ir toliau tyrinės parkino aktyvavimo būdus, kaip dalį savo vykdomų tyrimų, susijusių su Parkinsono ligos priežasčių supratimu, Biogenas turės pritaikyti šio naujo tyrimo rezultatus ateityje kuriant vaistus, sakė jis.