Jungtinės Valstijos penktadienį pareiškė, kad pridės rimčiausią įspėjamąją etiketę prie genų terapijos gydymo dėl sekinančios raumenų išsekimo ligos ir apribos patvirtintą jo naudojimą.
Maisto ir vaistų administracija nurodė, kad sprendimas susiaurinti patvirtintą Elevidys, kuris skiriamas infuzijos būdu, siekiant sulėtinti Diušeno raumenų distrofijos progresavimą, vartojimą priimtas po to, kai po gydymo nuo ūminio kepenų nepakankamumo mirė du paaugliai.
Pradėjus gydymą, abu pacientai nebegalėjo vaikščioti. Dabar jį išrašys tik žmonės, kurie gali vaikščioti ir yra vyresni nei ketverių metų.
Diušeno raumenų distrofija yra reta, mirtina liga, sukelianti raumenų, įskaitant širdį, pablogėjimą. Dauguma pacientų, sergančių niokojančia būkle, yra berniukai, kurių vidutinė gyvenimo trukmė yra 28 metai.
Vasarą Sarepta, JAV įsikūrusi biofarmacijos milžinė, atsakinga už gydymą, pristabdė gydymo paskirstymą neambulatoriniams pacientams.
FDA sustabdė bandymus ir liepos mėn. paskelbė saugos apžvalgą ir paprašė Sarepta sustabdyti visas Elevidys siuntas. Bendrovė teigė, kad ir toliau teiks gydymą pacientams, kurie gali vaikščioti.
Taip pat liepos mėn. Europos Žmonėms skirtų vaistų komitetas rekomendavo nepatvirtinti Elevidys rinkodaros, sakydamas, kad duomenys nepakankamai įrodo gydymo poveikio judėjimo gebėjimams.
Remiantis prekybos leidiniais, diskusijos dėl gydymo patvirtinimo sukėlė įtampą pačioje FDA, nes tėvų ir advokatų organizacijos desperatiškai ieško būdų, kaip palengvinti šios ligos kančias.
Naujasis ženklinimas rekomenduos atsargumo priemones, įskaitant kassavaitinį kepenų funkcijos stebėjimą pirmuosius tris mėnesius nuo gydymo pradžios.
© 2025 AFP