IgA nefropatija yra autoimuninė inkstų liga, o komplementas, įgimtos imuninės sistemos komponentas, vaidina svarbų vaidmenį ligos patogenezėje. Tyrėjai sukūrė ir išbandė naują genų terapiją, kuri patenka į inkstų ląsteles ir leidžia blokuoti komplemento aktyvaciją. Tyrimas buvo pristatytas ASN Kidney Week 2024, vykusioje spalio 23–27 d.
Genų terapija, vadinama PS-002, naudoja modifikuotą virusą inkstų ląstelėms, vadinamoms podocitais, gydyti. PS-002 skyrimas pelės IgA nefropatijos modeliui sumažino inkstų funkcijos sutrikimo požymius, sumažino komplemento nusėdimą ir pagerino inkstų randus bei kitas struktūrines inkstų ligos ypatybes. Kiaulių gydymas PS-002 padidino ir pailgėjo genų ekspresiją inkstų audiniuose, be saugumo problemų.
„Mūsų duomenys rodo, kad podocitų taikymas moduliuoti komplemento aktyvaciją yra veiksminga terapinė strategija, o PS-002 atveria kelią tapti pirmąja IgA nefropatijos gydymo genų terapija“, – sakė atitinkamas autorius Ambra Cappelletto, Ph.D. , Purespring Therapeutics, Londone.
„Purespring genų terapijos platforma, kurią iliustruoja PS-002, rodo, kad terapinė genetinė medžiaga gali būti labai efektyviai tiekiama podocitams, atveriant naują ir labai diferencijuotą būdą, galintį gydyti daugybę inkstų ligų.