Didelė Novartis Biomedical Research medicinos tyrėjų komanda sukūrė galimą gydymą žmonėms, sergantiems pjautuvine anemija. Savo projekte, paskelbtame žurnale Mokslasatliko išsamų tyrimą, kad surastų WIZ transkripcijos faktoriaus degradatorių, skirtą vaisiaus hemoglobino indukcijai, ir išbandė jį su gyvūnų modeliais.
Douglasas Higgsas ir Mira Kassouf iš Oksfordo universiteto tame pačiame žurnalo numeryje paskelbė „Perspektyvos“ kūrinį, aprašydami komandos darbą šioje pastangoje.
Pjautuvinę ligą sukelia geno, atsakingo už suaugusiųjų hemoglobino susidarymą, mutacija. Dėl mutacijos atsiranda netinkamos formos raudonųjų kraujo kūnelių (jie susidaro pusmėnulio, o ne diskų pavidalu), o tai savo ruožtu sukelia problemų pernešant deguonį ir ląsteles, sulipusias kartu, sukeldami skausmą.
Pastaraisiais metais šiai ligai gydyti buvo sukurti du gydymo būdai. Abu susiję su genų redagavimu ir pasirodė esąs labai veiksmingi. Deja, jie abu kainuoja tiek, kad nedaugelis gali sau leisti. Taigi medicinos tyrimų grupės, įskaitant farmacijos milžinės Novartis, toliau ieškojo kitų būdų gydyti ligą.
Vienas iš pagrindinių mokslinių tyrimų būdų buvo susijęs su vaisto, kuris galėtų pakeisti vaisiaus hemoglobino kiekį suaugusiesiems, sukūrimas. Tyrėjai mano, kad toks vaistas išgydytų šią ligą sergančius žmones nauju būdu transportuodamas deguonį. Deja, gautas gydymas turi neigiamą šalutinį poveikį, pavyzdžiui, slopina kaulų čiulpų kamieninių ląstelių gamybą, o tai sukelia anemiją.
Šiomis naujomis pastangomis „Novartis“ komanda skyrė daug savo išteklių, kad surastų vaistą, kuris galėtų pakeisti vaisiaus hemoglobino kiekį nesukeldamas kitų problemų. Tiksliau, jie iškėlė sau užduotį surasti junginį, kuris susijungtų su baltymo cereblonu.
Galiausiai jie rado vieną, pavadintą dWIZ-1, ir, patobulinę, nustatė, kad jo davimas gyvūnų modeliams padidino vaisiaus hemoglobino lygį nuo pradinio lygio nuo 17% iki 45% – toks lygis, kuris, komandos nuomone, labai sumažintų žmonių simptomus.
Norint užtikrinti, kad jis nesukeltų neigiamų šalutinių poveikių, reikia atlikti daugiau bandymų, tačiau komanda yra įsitikinusi, kad rado junginį, iš kurio būtų galima pagaminti tablečių pavidalą, kuris labai sumažins pjautuvinės anemijos simptomus.
© „Science X“ tinklas, 2024 m