Progresuojantis supranuklearinis paralyžius (PSP), paslaptingas ir mirtinas neurologinis sutrikimas, paprastai nediagnozuojamas tol, kol pacientas miršta ir atliekama skrodimas. Tačiau dabar UC San Francisco mokslininkai rado būdą, kaip nustatyti būklę, kol pacientai vis dar gyvi.
Pasirodantis tyrimas Neurologija liepos 3 d. atrado PSP pacientų stuburo skysčio modelį, naudodamas naują didelio našumo technologiją, kuri gali išmatuoti tūkstančius baltymų mažame skysčio lašelyje.
Tyrėjai tikisi, kad baltymų biomarkeriai padės sukurti diagnostinį testą ir tikslinę terapiją, kad sustabdytų mirtiną ligos trajektoriją.
Sutrikimas peržengė visuomenės radarą prieš 25 metus, kai Dudley Moore'as, „10“ ir „Arthur“ žvaigždė, pasidalijo savo PSP diagnoze. Jis dažnai klaidingai laikomas Parkinsono liga, tačiau PSP vystosi greičiau, o pacientai nereaguoja į Parkinsono ligos gydymą. Dauguma PSP pacientų miršta maždaug per septynerius metus nuo simptomų atsiradimo.
Diagnozė yra labai svarbi, nes gydymas geriausiai veikia anksti
Manoma, kad PSP sukelia tau baltymų kaupimasis, dėl kurio ląstelės susilpnėja ir miršta. Tai frontotemporalinės demencijos (FTD) tipas, turintis įtakos pažinimui, judėjimui ir elgesiui. Jo būdingi simptomai yra bloga pusiausvyra, dažnai griūvantys atgal ir sunkumai judant akis aukštyn ir žemyn.
„Skirtingai nei sergant Alzheimerio liga, nėra tau skenavimo, kraujo tyrimų ar MRT, kurie padėtų galutinai diagnozuoti PSP. Daugeliui pacientų liga nepastebi”, – sakė vienas iš vyresniųjų autorių Julio Rojas, MD, Ph.D. iš UCSF. Neurologijos skyrius, Atminties ir senėjimo centras ir Weill neuromokslų institutas.
„Kai PSP bus patvirtinti nauji vaistai, didžiausia tikimybė pacientams bus gydyti ankstyviausioje ligos fazėje, kai jis greičiausiai bus veiksmingas“, – sakė jis.
Pasak vieno vyresniojo autoriaus Adamo Boxerio, MD, UCSF Neurologijos departamento atminties ir senėjimo profesoriaus bei Alzheimerio ligos ir Frontotemporal direktoriaus, nesugebėjimas nustatyti PSP trukdė kurti naujus gydymo būdus. Demencijos klinikinių tyrimų programa.
„Ankstesni tyrimai pabrėžė kelių nespecifinių neurodegeneracijos biomarkerių PSP vertę, tačiau jų jautrumas ir specifiškumas diagnozei buvo ribotas, ypač šioje kritinėje ankstyvoje ligos stadijoje”, – sakė jis.
Tyrėjai išmatavo baltymų biomarkerius, naudodami didelio našumo baltymų analizės technologiją, kuri yra pagrįsta molekulėmis, kurios jungiasi su dideliu selektyvumu ir specifiškumu.
Tyrime dalyvavo 136 dalyviai, kurių vidutinis amžius buvo 70 metų, ir pacientai iš UCSF ir kitų įstaigų, kurių simptomai atitinka PSP, taip pat autopsija patvirtinti PSP atvejai. Mokslininkai palygino šių atvejų biomarkerius su gyvais pacientais, taip pat su sveikais dalyviais ir pacientais, sergančiais kitomis STD formomis.
Tyrėjai nustatė, kad daugumos baltymų kiekis yra mažesnis tiems, kuriems patvirtintas ar įtariamas PSP, palyginti su sveikais tyrimo dalyviais. Autopsija patvirtintų PSP atvejų baltymų parašas taip pat skyrėsi nuo skrodimu patvirtintų kitų FTD formų atvejų, taip pat gyvų pacientų.
Visi tie, kuriems patvirtintas ar įtariamas PSP, turėjo didesnį baltymų kiekį, susijusį su neurodegeneracija. Tyrėjai taip pat nustatė kai kuriuos uždegiminius baltymus, kurie koreliavo su ligos sunkumu, ir sumažėjusių baltymų, susijusių su keliomis svarbiomis smegenų ląstelių funkcijomis, kuriuos būtų galima manipuliuoti būsimomis terapijomis.
„Šiuo darbu siekiama sukurti pagrindą šių naujai nustatytų baltymų panaudojimui būsimuose klinikiniuose tyrimuose”, – sakė pirmoji autorė Amy Wise, buvusi UCSF Neurologijos katedroje ir Atminties ir senėjimo centre, o šiuo metu UC Davis medicinos studentė. .
„Tikimės pasiekti tašką, kai vienas biomarkeris arba biomarkerių grupė iš kraujo tyrimo ar juosmens punkcijos gali suteikti galutinius diagnostinius ir prognozinius PSP rezultatus.