„Recesyvinė distrofinė buliozinė epidermolizė (RDEB) yra pati baisiausia liga, apie kurią tikriausiai niekada negirdėjote“, – sako dermatologijos mokslų daktaras Andrew South. Sergantys RDEB pacientai ir jų šeimos žino, kaip tai gali būti siaubinga. Bullinės epidermolizės (EB) ligos, tokios kaip RDEB, yra reta odos pūslelių ligų grupė, kuri taip pat padidina fibrozę arba randus. Fibrozė yra įprasta žaizdos gijimo proceso dalis. Tačiau RDEB sergantiems pacientams dėl dažnų odos opų susikaupia randų audinys, todėl oda tampa dar trapesnė po kiekvienos traumos.
Dr. South laboratorija ieško būdų, kaip atidėti fibrozę sergant RDEB, kartais vadinama „drugelio liga“. Naujausiame grupės tyrime Grace Tartaglia, mokslų daktarė, neseniai baigusi Dr. South laboratoriją, ir kolegos naudojo vaistų ekraną, kad ištirtų FDA patvirtintus vaistus, kuriuos būtų galima panaudoti vėluojant fibrozei RDEB pacientų audinių mėginiuose. Šis nešališkas požiūris atskleidė tris pagrindines vaistų kategorijas: kinazės inhibitorius ir steroidus, kurie, kaip jau buvo žinoma, mažina fibrozę, ir trečią stebinančią vaistų klasę: antivirusinius vaistus.
Tyrimas publikuojamas žurnale EMBO molekulinė medicina.
Atsižvelgiant į tai, kad niekas anksčiau netyrė antivirusinių vaistų, skirtų RDEB fibrozei gydyti, komanda toliau tyrinėjo šią terapiją. Jie nustatė, kad antivirusinis vaistas, pasižymintis stipriausiomis antifibrotinėmis savybėmis, buvo vaistas daklatasviras, kuris iš pradžių buvo sukurtas pacientams, sergantiems hepatitu C. Kai tyrėjai daklatasviru gydė RDEB pelių modelius, pastebėjo, kad sumažėjo fibrozė, sumažėjo pelių aktyvumas ir gyvenimo trukmė. padidinti.
Laboratorija dabar stengiasi suprasti mechanizmą, kaip antivirusinis vaistas gali sumažinti fibrozę, o kai kurie ankstesni tyrimai sukūrė hipotezes, kurias jie gali išbandyti. Jie taip pat nori išsiaiškinti, ar daclatasvir rezultatai, kuriuos jie matė su pelėmis, gali būti pakartoti RDEB pacientams. Jie bendradarbiauja su medicinos mokslų daktare Neda Nikbakht, kuri vadovauja Jeffersono EB suaugusiųjų klinikai.
„Mums tikrai reikia pagalbos iš gydytojų visoje šalyje“, – pabrėžia dr. „Mes ieškome klinikinių centrų, kuriuose būtų pakankamai RDEB pacientų, kad galėtume kartu su mumis atlikti daclatasvir klinikinį tyrimą.”