FDA išplečia Duchenne raumenų distrofijos genų terapijos patvirtinimą

FDA išplečia Duchenne raumenų distrofijos genų terapijos patvirtinimą

Ligos, sindromai

JAV maisto ir vaistų administracija išplėtė Sarepta Therapeutics Elevidys (delandistrogeno mokseparvovec-rokl) – genų terapijos, skirtos Diušeno raumenų distrofijai (DMD) gydyti asmenims, vyresniems nei 4 metų, sergantiems DMD ir patvirtinta DMD geno mutacija. .

Elevidys yra vienos dozės intraveninė rekombinantinė genų terapija, skirta gaminti Elevidys mikrodistrofiną, sutrumpintą baltymą (138 kDa, palyginti su normalių raumenų ląstelių distrofino baltymu 427 kDa), kuriame yra atrinktų normaliose raumenų ląstelėse esančio distrofino baltymo domenai. .

FDA suteikė tradicinį patvirtinimą ambulatoriniams ≥ 4 metų asmenims, sergantiems DMD su patvirtinta DMD geno mutacija, taip pat pagreitintą patvirtinimą neambulatoriniams ≥4 metų asmenims. Tradicinis patvirtinimas buvo pagrįstas dviem dvigubai aklais, placebu kontroliuojamais tyrimais ir dviem atvirais tyrimais (iš viso dalyvavo 218 vyrų).

Nors bandymas „Elevidys“ nepasiekė pirminio galutinio ambulatorinio įvertinimo „North Star“ pagerėjimo taško, palyginti su placebu, jis atitiko pagrindinius antrinius rezultatus (laikas pakilti nuo grindų, 10 metrų ėjimas/bėgimas, laikas pakilti keturiais laipteliais, ir kreatinkinazės lygis).

FDA nustatė, kad „padidėjęs mikrodistrofino kiekis pagrįstai gali numatyti klinikinę naudą neambulatoriškai gyvenantiems žmonėms“, patvirtindamas pagreitintą patvirtinimą neambulatoriniams asmenims. Dažniausiai pastebėtas Elevidys šalutinis poveikis buvo pykinimas ir vėmimas, ūminis kepenų pažeidimas, karščiavimas ir trombocitopenija.

„Šiandien patvirtinimas išplečia Diušeno raumenų distrofija sergančių pacientų, kuriems gali būti taikomas šis gydymas, spektrą, padedant patenkinti nuolatinio skubaus gydymo poreikį pacientams, sergantiems šia niokojančia ir gyvybei pavojinga liga“, – daktaras Peteris Marksas iš medicinos mokslų daktaro. FDA Biologinių tyrimų ir vertinimo centro pranešime teigiama.

Autoriaus teisės © 2024 HealthDay. Visos teisės saugomos.