Šiandien Europos išsėtinės sklerozės gydymo ir tyrimų komitete 2024 m. pristatytas naujas tyrimas atskleidžia, kad monokloninių antikūnų terapijos pradėjimas vaikystėje, o ne gydymo atidėjimas iki ankstyvo pilnametystės, žymiai sumažina ilgalaikę išsėtine skleroze (IS) sergančių pacientų negalią. Kūrinys publikuotas m Sklerozė.
Tyrime, kuriame buvo naudojami Prancūzijos IS registro, Italijos MS registro ir pasaulinio MSBase registro duomenys, buvo analizuojami 282 pacientų, sergančių vaikų išsėtine išsėtine liga, kuriems simptomai pradėjo pasireikšti iki 18 metų amžiaus, rezultatai. Pacientai buvo suskirstyti į dvi grupes pagal tai, kada jie pradėjo gydymą monokloniniais antikūnais: 12–17 arba 20–22 metų amžiaus.
Siekdami užtikrinti grupių palyginamumą, mokslininkai naudojo atvirkštinės tikimybės gydymo svertinį koeficientą, pagrįstą polinkio balais, kurie atsižvelgė į pradinius skirtumus tarp tokių veiksnių kaip lytis, amžius simptomų atsiradimo metu, laikas nuo pradžios iki kliniškai apibrėžtos IS ir atkryčių skaičius. Šis metodas leido aiškiai įvertinti, kaip didelio veiksmingumo gydymo pradžios laikas veikia neįgalumo rezultatus nuo 23 metų amžiaus.
Naudojant išplėstinę negalios būklės skalę (EDSS) neįgalumo progresavimui sergant IS matuoti ir stebėti, tyrimas parodė, kad pacientų, kurie pradėjo gydytis nuo 12 iki 17 metų amžiaus (39 % tiriamosios grupės), vidutinis absoliutus padidėjimas buvo tik 0,40 EDSS taškų, palyginti su 0,95 balo padidėjimu tų, kurie pradėjo gydymą vėliau (61 proc. tiriamosios grupės).
Nuo 23 iki 27 metų amžiaus EDSS balų padidėjimas nuo pradinio lygio buvo 0,57 taško mažesnis ankstyvojo gydymo grupėje, palyginti su vėlyvojo gydymo grupe. Ankstyvo gydymo nauda išliko visą vidutinį 10,8 metų stebėjimo laikotarpį.
Dr. Sifatas Sharminas, Melburno universiteto Klinikinių rezultatų tyrimų (CORe) skyriaus mokslinis bendradarbis ir tyrimo vadovas teigia: „Žymiai mažesnė rizika progresuoti iki didesnio neįgalumo lygio ankstyvoje gydymo grupėje buvo ypač akivaizdi vidutinio sunkumo pacientams. negalios diapazonas, kai tolesnis progresavimas sumažėjo iki 97%.
„Šis tyrimas pabrėžia ankstyvos intervencijos svarbą sergant vaikų IS“, – pabrėžia dr. „Mūsų išvados rodo, kad vaikystėje pradėjus didelio veiksmingumo terapiją, pvz., okrelizumabą, rituksimabą ar natalizumabą, galima žymiai pagerinti ilgalaikius rezultatus, išsaugoti neurologinę funkciją ir sumažinti negalios progresavimą.
Šiuo metu reguliavimo apribojimai dėl ribotų įrodymų apie monokloninių antikūnų veiksmingumą, saugumą ir poveikį vaikų vystymuisi dažnai atitolina prieigą prie šių gydymo būdų vaikams, sergantiems IS, iki pilnametystės.
„Šios išvados yra rimtas argumentas persvarstyti dabartines gydymo gaires“, – ragina dr. „Suteikdami galimybę anksčiau gauti veiksmingus gydymo būdus, galime žymiai pagerinti IS sergančių vaikų gyvenimo kokybę ir sumažinti ilgalaikės negalios naštą.
Žvelgdama į ateitį, tyrimų grupė yra pasiryžusi gauti papildomų įrodymų, kurie paremtų aktyvų vaikų pasireiškimo IS gydymą, ypatingą dėmesį skirdami ilgalaikei imunosupresinio gydymo rizikai šioje populiacijoje.
Pateikė Europos išsėtinės sklerozės gydymo ir tyrimų komitetas