Retomis ligomis individualiai serga mažiau nei 1 iš 2000 žmonių. Tačiau, kadangi nustatyta daugiau nei 7000 skirtingų tipų, jų pasaulinis poveikis yra reikšmingas. Azijos ir Ramiojo vandenyno regione maždaug 258 milijonai žmonių serga retomis ligomis – didžiausias skaičius pasaulyje, o vien Pietryčių Azijoje jų yra daugiau nei 45 milijonai. Šis didžiulis skaičius išryškina didelius gydymo iššūkius, nes šio pacientų skaičiaus įvairovė prisideda prie didelių sveikatos priežiūros skirtumų ir didesnių iššūkių įdarbinant klinikinius tyrimus.
Be to, mažame pacientų baseine kiekvienas pacientas skiriasi vienas nuo kito, o atskirų pacientų būklė laikui bėgant keičiasi. Tai pabrėžia esminį prieinamų ir individualizuotų gydymo priemonių poreikį šiai pacientų grupei, kartu pabrėžiant didžiulius iššūkius, su kuriais susiduriama kuriant retomis ligomis sergančių pacientų gydymo būdus.
Siekdami išspręsti veiksmingo retų ligų gydymo poreikį nenaudojant didelės populiacijos duomenų, Singapūro nacionalinio universiteto Yong Loo Lin medicinos mokyklos Skaitmeninės medicinos instituto (WisDM) mokslininkai panaudojo nedidelius duomenų kiekius iš Singapūro. vienam reta liga sergančiam pacientui vadovauti jo gydymui ir gauti daug žadančių rezultatų.
Komanda, vadovaujama NUS medicinos WisDM direktoriaus profesoriaus Deano Ho, atliko klinikinį tyrimą pacientui, kuriam buvo diagnozuota Waldenströmo makroglobulinemija – reta kraujo liga, kuri kasmet paveikia maždaug tris iš 1 000 000 žmonių, panaudojant dirbtinį intelektą (AI). ) išvestinė platforma, CURATE.AI.
Skirtingai nuo tradicinių dirbtinio intelekto modelių, kurie priklauso nuo didelių duomenų rinkinių, CURATE.AI naudoja nedidelius duomenis, kad dinamiškai koreguotų gydymo dozes pagal individualų paciento atsaką. Nuo tyrimo pradžios 2021 m. spalio mėn. buvo pastebėtas reikšmingas šio paciento raudonųjų kraujo kūnelių kiekio pagerėjimas ir pacientas galėjo išvengti kraujo perpylimo. Svarbu tai, kad pacientas nepatyrė rimtų šalutinių poveikių nuo gydymo, o hospitalizacijų skaičius buvo sumažintas.
Tyrimo metu tyrėjų komanda dirbo su Singapūro Nacionalinio universiteto vėžio instituto (NCIS) gydytojais, kad nustatytų vaistų dozes pacientui, remiantis CURATE.AI platformos gairėmis. Vaistų dozės buvo parinktos atsižvelgiant į paties paciento atsaką perspektyviai, todėl gydymo strategija tapo pirmąja tokio pobūdžio.
Palyginti su bendra doze pagal standartinį gydymo režimą, tyrime rekomenduojamos vaistų dozės buvo mažesnės ir pacientas gerai toleravo, o tai rodo ilgalaikę ligos kontrolę. Dėl to pacientas per pirmuosius dvejus gydymo metus galėjo sutaupyti apie 8 000 USD (apie 10 500 SGD) vaistams.
Tyrimas su CURATE-AI rekomenduojamu gydymu vyksta ir dabar yra atviras naujų, tinkamų pacientų įdarbinimui. Per pirmuosius dvejus tyrimo metus surinkti rezultatai skelbiami žurnale npj Skaitmeninė medicina.
Prof Ho sakė: „Nėra dviejų vienodų pacientų ir net tas pats pacientas laikui bėgant gali pasikeisti. Labai svarbu, kad gydymas vystytųsi kartu su pacientu. Mūsų tyrimas pabrėžia mažų duomenų naudojimo veiksmingumą gydant ypač retas ligas. spragos, kuriose trūksta tradicinių didelių duomenų metodų, o didelio masto bandymai neįmanomi dėl riboto pacientų skaičiaus. individualizuotos retųjų ligų strategijos“.
Prof. Ho taip pat yra NUS dizaino ir inžinerijos koledžo Biomedicininės inžinerijos katedros vadovas ir NUS N.1 sveikatos instituto direktorius.
Dr. Sanjay de Mel, NCIS Hematologijos-onkologijos departamento Hematologijos skyriaus vyresnysis konsultantas ir klinikinis tyrimo vadovas, pridūrė: „Gydant Waldenströmo makroglobulinemija sergančius pacientus labai svarbu pasiekti gerą atsaką į gydymą ir sumažinti šalutinį poveikį. Pacientai gali labai skirtis atsižvelgiant į tai, kaip jų organizmas elgiasi su gydymu ir jų patiriamais šalutiniais poveikiais, kad būtų pašalintas šis individualus skirtumas.