3,2 milijono JAV dolerių už dozę Elevidys neatitiko pirminės baigties 3 fazės tyrimo metu

3,2 milijono JAV dolerių už dozę Elevidys neatitiko pirminės baigties 3 fazės tyrimo metu

Gyvensena mityba, dietos, judėjimas

Remiantis išvadomis, paskelbtomis, 3 fazės klinikinis tyrimas, tiriantis Elevidys (delandistrogeną mokseparvoveką), Diušeno raumenų distrofijos genų terapiją, nepasiekė pirminės vertinamosios baigties. Gamtos medicina. Tame pačiame žurnalo numeryje buvo paskelbtas „News and Views“ straipsnis apie teismą.

Diušeno raumenų distrofija (DMD) yra retas nervų ir raumenų sutrikimas, kurį sukelia genų mutacijos, dėl kurių trūksta išreikšto baltymo, distrofino, kuris yra labai svarbus raumenų sveikatai. Paveldimas su X susietas DMD dažniausiai pasireiškia berniukams, kurių dažnis yra 1 iš 5000.

Be funkcinio distrofino, pacientai patiria progresuojantį raumenų silpnumą ir kardiorespiracines komplikacijas. Tai anksčiausia raumenų distrofijos forma, kai raumenų silpnumas prasideda pirmaisiais gyvenimo metais, todėl vaikai greitai praranda gebėjimą vaikščioti po to, kai įgauna įgūdžius.

Ilgą laiką ši liga yra visuotinai mirtina, o pacientai dažnai pasiduoda kvėpavimo ir širdies nepakankamumui sulaukę 20 metų. Maždaug 15 000 JAV gyventojų gyvena su šia liga, nors didelis mirtingumas turi tam didelę įtaką. Jei būtų galimas tvarus gydymo būdas, šis skaičius padidėtų daugiau nei dvigubai. Apskaičiuota, kad visame pasaulyje šia liga serga 300 000 žmonių, todėl skubiai reikia veiksmingo gydymo.

Elevidys, sukurtas Sarepta Therapeutics, pristato mikrodistrofino geną, skirtą kompensuoti trūkstamus distrofiną gaminančius genus pacientams, sergantiems DMD.

Tyrime „AAV genų terapija, skirta Duchenne raumenų distrofijai: EMBARK 3 fazės atsitiktinių imčių tyrimas“, paskelbtas m. Gamtos medicina52 savaitę Elevidys neparodė statistiškai reikšmingo motorinės funkcijos pagerėjimo, palyginti su placebu. Į tyrimą buvo įtraukti 125 ambulatoriškai gydomi vyrai nuo 4 iki 8 metų amžiaus, iš kurių 63 buvo taikyta genų terapija, o 62 – placebas.

Pirminė vertinamoji baigtis buvo motorinių funkcijų vertinimo balų pokytis. Rezultatai parodė vidutinį pokytį nuo pradinio 2,57 taško Elevidys grupėje iki 1,92 taško placebo grupėje, o skirtumas yra 0,65 taško. Šis rezultatas nepasiekė statistinės reikšmės, o tai rodo, kad genų terapija reikšmingai nepagerino motorinės funkcijos, palyginti su placebu.

Antriniai rezultatai apėmė distrofino ekspresijos ir motorinės funkcijos įvertinimą. Po 12 savaičių pacientų, gydytų Elevidys, vidutinė mikrodistrofino ekspresija buvo 34,29%, palyginti su 0% placebo grupėje. Funkciniai vertinimai 52 savaitę parodė pagerėjimą kai kuriose srityse, pavyzdžiui, laikas pakilti nuo grindų, 10 metrų ėjimas/bėgimas ir žingsnio greitis, nors šie rezultatai nebuvo statistiškai reikšmingi. Elevidys saugumo profilis išliko toks pat kaip ir ankstesniuose tyrimuose.

3,2 mln. USD už vienkartinę infuziją „Elevidys“ yra vienas brangiausių genų terapijos gydymo būdų. Didelės sąnaudos atspindi investicijas į mokslinius tyrimus ir plėtrą, kaip tikimasi iš bet kurio vaisto, nors paprastai jos didesnės retųjų ligų atveju. Genų terapijos sukūrimas yra labai mažo našumo procesas, palyginti su didelio masto biofarmaciniais vaistais. Tai taip pat apima intensyvesnį terapijos gydymo procesą pacientams.

Elevidys taip pat taikosi į nepakankamai gydomą retą genetinę ligą, kartais vadinamą našlaičių liga, kai pacientų skaičius yra žymiai mažesnis ir teoriškai jie gali būti gydomi tik kartą gyvenime.

Kai brangūs gydymo būdai veikia, jie atrodo kaip didelė ligos gydymo kaina. Kai jie to nepadaro, tai yra didelė bandymo kaina. Atlikus bet kokį gerą tyrimą, netikėti rezultatai gali padėti geriau suprasti, atlikti geresnius tyrimus ir pasiekti geresnių rezultatų ateityje.

Elevidys anksčiau buvo gavęs FDA pagreitintą patvirtinimą neambulatoriniams DMD pacientams, remiantis distrofino ekspresija kaip pakaitiniu žymeniu, leidžiančiu anksčiau gauti gydymą. Pagal šį reguliavimo būdą vaistų patvirtinimas priklauso nuo tolesnių tyrimų, patvirtinančių klinikinę naudą. Nors EMBARK tyrimas neatitiko pirminės vertinamosios baigties, Sarepta Therapeutics greičiausiai tęs tyrimus ir atliks koregavimus, remdamasi šiomis išvadomis.