Japonijos Osakos universiteto vadovaujami mokslininkai atliko pirmąjį bandymą su žmonėmis, naudodami indukuotą pluripotentinį iš kamieninių ląstelių gautą ragenos epitelį, skirtą galūnių kamieninių ląstelių trūkumui gydyti, o tai gali pasiūlyti naują regėjimo atkūrimo būdą.
Galūnių kamieninių ląstelių trūkumas (LSCD) yra sunki akių būklė, kai ragenos pakraštyje prarandant funkcionuojančias suaugusiųjų kamienines ląsteles, pablogėja regėjimas dėl fibrozinio junginės audinio invazijos per rageną. Limbinės kamieninės ląstelės paprastai atlieka taisymo funkcijas, diferencijuodamosi į ragenos epitelį. Be jų, ragenos paviršiaus vientisumas ir skaidrumas tampa pažeisti, todėl susidaro fibrozinis audinys ir galiausiai prarandamas regėjimas.
Tradicinis gydymas dažnai apima transplantatus iš sveikos paciento akies arba donorų, tačiau šie metodai kelia pavojų, pavyzdžiui, imunologinį atmetimą arba reikalauja pašalinti sveikus audinius.
paskelbtame tyrime „Sukeltas pluripotentinis kamieninių ląstelių ragenos epitelis transplantacijos operacijoms: vienos rankos, atviras, pirmasis žmogaus intervencinis tyrimas Japonijoje“. Lancetasmokslininkai atliko pluripotentinių kamieninių ląstelių (iPSC) gautų ragenos epitelio lakštų (iCEPS) transplantaciją kaip galimą LSCD gydymą.
Tyrime dalyvavo keturi pacientai, sergantys LSCD. Pašalinusi bet kokį fibrozinį audinį, komanda persodino alogeninį iCEPS į paveiktas akis. Visos operacijos buvo atliktos be žmogaus leukocitų antigeno (HLA) atitikimo. Pusė pacientų vartojo mažą ciklosporino dozę (paprastai vartojamą organo atmetimo reakcijai po transplantacijos sumažinti), o kitai pusei imunosupresinių preparatų, išskyrus kortikosteroidus, nebuvo.
Dvejų metų stebėjimas neparodė jokių sunkių nepageidaujamų reiškinių. Nedideli nepageidaujami reiškiniai buvo valdomi veiksmingai ir be ilgalaikio poveikio.
Visų keturių pacientų regėjimas žymiai pagerėjo. Trijų pacientų ligos stadijos pažengė į ne tokias sunkias klasifikacijas. Vienas pacientas, kurio pagrindinė būklė buvo sunkesnė, iš pradžių pagerėjo iki ne tokios sunkios stadijos per 32 savaites, bet vėliau po vienerių metų regresavo iki pradinės būklės. Gyvenimo kokybės vertinimai buvo suderinti su regėjimo patobulinimais, trys iš keturių pacientų pranešė apie patobulintus balus.
Apskritai tyrimas parodė, kad iCEPS transplantacija ne tik stabilizuoja ragenos paviršių, bet ir atkuria funkcinį regėjimą, ženkliai pagerindama pacientų, turinčių limbinių kamieninių ląstelių trūkumą, kasdienį gyvenimą. Teigiami rezultatai buvo ryškesni pacientams, vartojusiems mažas ciklosporino dozes, o tai rodo, kad jo nevartojimas galėjo sukelti subklinikinį imunologinį atmetimą.
ICEPS buvo auginami naudojant metodą, kuris atkartoja natūralaus akių vystymosi aspektus, kad būtų sukurtos funkcinės ragenos ląstelės. Šis metodas ne tik užtikrina struktūrinį transplantatų vientisumą, bet ir sumažina imunogeniškumą, galbūt pašalindamas poreikį suderinti HLA ir plačiai taikyti imunosupresiją, kuri paprastai reikalinga tradiciniams transplantatams.
Sėkmingas rezultatas yra didelė terapinė pažanga, pagrįsta ankstesne regeneracinės medicinos sėkme, kartu įveikiant esamų LSCD chirurginio gydymo apribojimus. Osakos komanda planuoja pradėti didesnį daugiacentrį klinikinį tyrimą, kad toliau patvirtintų išvadas ir ištirtų platesnį iCEPS transplantacijos pritaikomumą.