Naujo tiriamojo vaisto, galinčio pakeisti standartinį retos kraujo ligos gydymą, duomenys rodo, kad jis gali atitolinti arba užkirsti kelią anemijai ir būtinybei atlikti intrauterinį kraujo perpylimą kūdikiams, kuriems yra didelė šios būklės, vadinamos hemolizine liga, rizika. vaisius ir naujagimis (HDFN). Šiandien buvo paskelbti vaisto nipokalimabo 2 fazės klinikinio tyrimo rezultatai Naujosios Anglijos medicinos žurnalas.
HDFN yra rimta būklė, kai motinos ir jos vaisiaus kraujo grupės nesutampa, o tai gali sukelti gyvybei pavojingą kūdikio anemiją. Pagal dabartinį HDFN gydymo standartą nėštumo metu reikia vidutiniškai keturių ultragarsu kontroliuojamų intrauterinių kraujo perpylimų. Perpylimo komplikacijos yra vaisiaus mirtis, priešlaikinis membranų plyšimas ir priešlaikinis gimdymas.
„Jei tolesni tyrimai parems nipokalimabo naudojimą HDFN gydymui, vaisiaus gydymas šio nėštumo metu taps saugesnis ir lengvesnis nėščioms mamoms“, – sakė motinos vaisiaus medicinos specialistas ir tyrimo vadovas Kennethas Moise'as jaunesnysis, MD Moise'as yra katedros profesorius. Moterų sveikatos mokslų daktarė Teksaso universiteto Teksaso universitete Ostine ir visapusiško vaisiaus priežiūros centro, klinikinės partnerystės tarp Dell vaikų medicinos centro ir UT Health Austin, bendradarbiaujanti su Dell Med klinikine praktika.
Tyrimas, vadinamas UNITY, buvo atliktas su 13 nėščių moterų, kurioms dėl HDFN ankstesnio nėštumo metu buvo netekęs vaisiaus arba reikėjo atlikti ankstyvą intrauterinį kraujo perpylimą. DNR tyrimai parodė, kad jų dabartiniam vaisiui taip pat yra didelė rizika turėti HDFN. Nėštumo metu dalyvės gavo intraveninį nipokalimabą nuo 14 iki 35 nėštumo savaitės.
Daugiau nei pusė tyrimo dalyvių (54 %) pagimdė gyvai 32 savaites arba vėliau, nereikalaujant perpylimo. Kai kuriems nereikėjo perpylimo net po gimimo. Nė vienam iš kūdikių nepasireiškė pavojinga HDFN būklė, vadinama vaisiaus hidropsu – būklė, susijusi su mažesniu kūdikių išgyvenamumu, kai vaisiaus viduje susikaupia daug skysčių.
HDFN atveju nipokalimabas sustabdo antikūnų pernešimą per placentą, užkerta kelią vaisiaus raudonųjų kraujo kūnelių atakai ir mažina antikūnų kiekį motinos kraujyje.
„Nipokalimabas yra vienintelis kuriamas vaistas, galintis gydyti įvairias aloimunines ligas, turinčias įtakos vaisiui, pvz., vaisiaus/naujagimio aloimuninę trombocitopeniją ir imuninės sistemos sukeltą įgimtą širdies blokadą“, – sakė Moise'as. Nipokalimabas taip pat gali gydyti daugybę autoantikūnų ligų, tokių kaip reumatoidinis artritas ir miastenija, sakė jis.
2023 m. pabaigoje Johnson & Johnson, UNITY 2 fazės tyrimo rėmėjas, inicijavo 3 fazės pagrindinį nipokalimabo tyrimą HDFN, pavadintą AZALEA. Tyrėjai anksčiau šiais metais pradėjo įtraukti nėščias asmenis, kuriems gresia sunkus HDFN ir kurie patyrė šią būklę ankstesnio nėštumo metu, kad toliau įvertintų nipokalimabo veiksmingumą ir saugumą.
AZALEA tyrimas yra atsitiktinių imčių kontroliuojamas tyrimas, kuris atliekamas motinos vaisiaus centruose visame pasaulyje. Moise'as yra pagrindinis 3 fazės tyrimo Centriniame Teksase tyrėjas.