Kalifornijos universiteto San Diego universiteto medicinos mokyklos tyrėjai nustatė naują tiriamąjį vaistą, kuris rodo pažadą gydyti su metaboline disfunkcija susijusį steatohepatitą (MASH), rimtą riebiųjų kepenų ligos formą, susijusią su nutukimu ir 2 tipo diabetu, kuris gali sukelti cirozę, kepenų nepakankamumą ir net kepenų vėžį.
Tyrimas, paskelbtas 2025 m. Rugpjūčio 23 d Lancetasnustatė, kad vaistas, jon224, nukreiptas į kepenų fermentą, vadinamą DGAT2, kuris vaidina pagrindinį vaidmenį gaminant kepenis ir kaupia riebalus. Užblokavus šį fermentą, vaistas padeda sumažinti riebalų kaupimąsi ir uždegimą – du pagrindiniai kepenų pažeidimų varikliai.
„Šis tyrimas žymi pagrindinę kovą su MASH“, – sakė Rohit Loomba, MD, pagrindinis tyrimo tyrėjas ir UC San Diego medicinos mokyklos Gastroenterologijos ir hepatologijos skyriaus vadovas. „Užblokuodami DGAT2, mes nutraukiame ligos procesą dėl pagrindinės priežasties, sustabdydami riebalų kaupimąsi ir uždegimą kepenyse.”
IIB klinikiniame IIB fazėje dalyvavo 160 suaugusiųjų, turinčių MASH ir ankstyvą ar vidutinio sunkumo fibrozę visoje JAV. Dalyviai per vienerius metus kas mėnesį gavo narkotikų injekcijas skirtingomis dozėmis ar placebu.
Didžiausia dozė 60% parodė pastebimą jų kepenų sveikatos pagerėjimą, palyginti su placebo grupe. Šios naudos atsirado nepriklausomai nuo svorio pokyčių, ir tai rodo, kad vaistas gali būti naudojamas kartu su kitais gydymo būdais. Vaistas neparodė rimto šalutinio poveikio, susijusio su gydymu.
Mashas, oficialiai žinomas kaip nealkoholinis steatohepatitas (NASH), daro įtaką žmonėms, sergantiems metabolinėmis ligomis, tokiomis kaip nutukimas ir 2 tipo diabetas. Ji dažnai vadinama „tylia“ liga, nes ji gali progresuoti metus be simptomų.
Ligų kontrolės ir prevencijos centrų duomenimis, daugiau nei 100 milijonų žmonių turi tam tikrą riebių kepenų ligų formą JAV ir gali būti paveikta 1 iš 4 suaugusiųjų visame pasaulyje. Jei negydoma, MASH gali progresuoti iki kepenų nepakankamumo ir dažnai gali prireikti transplantacijos.
„Tai yra pirmasis tokio pobūdžio vaistas, parodantis realų biologinį poveikį MASH“, – teigė Loomba. „Jei šios išvados patvirtintos III fazės tyrimuose, pagaliau galime pasiūlyti pacientams tikslinę terapiją, kuri sustabdo ir gali panaikinti kepenų pažeidimus, kol jie per eigos į gyvybei pavojingus etapus.”
Loomba, kuris taip pat yra Metabolizmo disfunkcijos susijusių steatozinių kepenų ligos (MASLD) tyrimų centro direktorius UC San Diego medicinos mokykloje, o gastroenterologas ir hepatologas UC San Diego sveikatos srityje priduria, kad pacientams ir šeimoms, paveiktoms šią sunkią būklę, šie rezultatai suteikia New Vilę geresnėms priežiūroms ir rezultatams. Jis pabrėžia, kad ankstyva intervencija ir tikslinė terapija taip pat gali padėti sumažinti sveikatos priežiūros sistemų naštą, neskirstant brangioms ir sudėtingoms kepenų ligoms.
Tolesni veiksmai apima didesnį klinikinį tyrimą, kad būtų galima priartėti prie šio gydymo plačiai prieinamo.
Tyrimo bendraautoriai yra Erin Morgan, Kyvan Yousei, Dan Li, Richard Geary, Sanjay Bhanot, visi iš „Ionis Pharmaceuticals“ ir Naim Alkhouri, Arizonos kepenų sveikata.