Karolinska instituto tyrėjai nustatė tam tikrų kraujo vėžio ląstelių pažeidžiamumą, kuris leidžia vėžio ląstelėms pašalinti vaistu, nepakenkdami sveikoms ląstelėms. Tyrimas paskelbtas Leukemija.
Kraujo vėžio tipo mielodisplastinis sindromas (MDS) sunku gydyti ir pirmiausia daro įtaką vyresniems asmenims. Dabar Karolinska instituto tyrėjai išsiaiškino, kad dėl specifinio genetinio pokyčių, SF3B1 geno mutacijos, vėžio ląstelės verčia neteisingai apdoroti savo genetinę medžiagą. Tai lemia netinkamą svarbaus baltymo, UBA1, susidarymą.
„Be pakankamo UBA1 ląstelės stengiasi valdyti kitus baltymus, todėl jos tampa pažeidžiamos“, – sako Huddinge Medicinos departamento tyrėja Vanessa Lundin.
Tyrėjai išbandė vaistą TAK-243, kuris blokuoja UBA1 baltymą. Rezultatai parodė, kad vaistas veiksmingai užmušė sergančias ląsteles, o sveikos ląstelės, kurių UBA1 baltymo lygis yra normalus, neturėjo įtakos. Tai buvo patvirtinta keliuose skirtinguose modeliuose, įskaitant faktinių pacientų ląsteles.
Galėtų įgalinti tikslinį gydymą
Dabartinis MD gydymas daugiausia dėmesio skiria simptomų, tokių kaip anemija, palengvinimą. Vienintelis šiuo metu galimas MDS gydymo būdas yra kamieninių ląstelių transplantacija, tačiau tai yra gydymas, susijęs su rizika ir kenčiantis nuo paciento. Todėl labai reikia naujų, tikslingesnių vaistų.
„Tai atveria duris į naujo tipo gydymą, kuris tiesiogiai nukreiptas į mutavusias vėžio ląsteles“, – sako pirmasis tyrimo autorius Jonas Thier, Vanessa Lundin tyrimų grupės doktorantė.
Tyrimas yra pagrįstas pažengusiu laboratoriniu modeliu, kuriame tyrėjai naudojo vadinamuosius sukeltas Pluripotentines kamienines ląsteles iš MDS sergančių pacientų. Šios ląstelės buvo paverstos laboratorijos kraujo ląstelėmis, leidžiančiomis išsamiai ištirti ligą, nesikreipdamos į sunkiai prieinamą paciento medžiagą.
Dabar tyrėjai planuoja judėti į priekį bandydami vaistų derinius, kad gydymas būtų dar efektyvesnis. Tikslas yra galų gale sugebėti kliniškai naudoti tyrimo rezultatus pacientams, sergantiems MDS.