ICOD (Dauno sindromo būklės gerinimo) projektas, novatoriškas tyrimas sprendžiant su Dauno sindromu susijusius pažinimo sunkumus, įrodė, kad gydymas AEF0217 molekule, sukurta prancūzų biotechnologijos Aelis Farma, yra saugus, taip pat jo veiksmingumas gerinant. šių žmonių pažinimo funkcija. Tyrimui vadovavo Ligoninės del Mar tyrimų institutas.
Šis tyrimo etapas (I/II fazė) buvo atliktas su 29 žmonėmis, sergančiais Dauno sindromu nuo 18 iki 35 metų amžiaus, su lengva ar vidutinio sunkumo negalia. Tikslas buvo išbandyti gydymo skyrimo saugumą, taip pat ištirti galimybes pagerinti dalyvių pažinimą ir kasdienę veiklą. Ankstesniame etape jo saugumas žmonėms be šio sindromo jau buvo patvirtintas.
Tyrimui atlikti savanoriams 28 dienas buvo duota molekulė AEF0217, kurią sukūrė Aelis Farma, arba placebas. Rezultatai, kurie dabar skelbiami, rodo ir gydymo saugumą, ir jį gavusių žmonių pažinimo funkcijų pagerėjimą, palyginti su tais, kurie vartojo placebą.
Matuojant etaloninėmis skalėmis, nustatyta, kad AEF0217 žymiai pagerino elgesio įgūdžius bendravimo, kasdienio gyvenimo įgūdžių ir socialinės sąveikos srityse. Šie patobulinimai taip pat buvo susiję su nuoseklia didesnio pažinimo lankstumo, ty gebėjimo prisitaikyti prie naujų situacijų ar pokyčių, tendencija.
Be to, elektroencefalografijos tyrimai, kuriuose nagrinėjamas spontaniškas smegenų elektrinis veikimas, rodo statistiškai reikšmingus smegenų funkcijos pokyčius po gydymo AEF0217, o tai rodo, kad žmonėms, sergantiems Dauno sindromu, reikėjo mažiau pastangų, kad atliktų darbo atminties užduotis.
Šie rezultatai patvirtina idėją, kad gydymas veiksmingai veikia smegenų, pažinimo ir veikimo lygmenimis, suteikdamas pradinius daug žadančius duomenis apie jo naudingą potencialą.
Daktaras Rafaelis de la Torre, koordinuojantis ICOD projektą ir kartu su daktare Ana Aldea vykdęs klinikinius tyrimus Hospital del Mar tyrimų institute, aiškina, kad „daug žadantys ir įspūdingi šio tyrimo rezultatai suteikia realią viltį sukurti saugų ir veiksmingą kognityvinių sutrikimų gydymas žmonėms, sergantiems Dauno sindromu”.
Jis priduria, kad „veiksmingumo duomenys yra ypač ryškūs, sprendžiantys esmines adaptacijos sritis, tokias kaip išraiškos ir rašymo įgūdžiai, taip pat kasdienio gyvenimo įgūdžiai ir socialinė sąveika. Šis poveikis, gautas po keturių gydymo savaičių, yra pirmasis Dauno sindromo srityje ir yra svarbus žingsnis į priekį kuriant gydymą, kuris galėtų žymiai pagerinti šių žmonių savarankiškumą ir prisitaikymą.
Dauno Katalonijos subjektas, atstovaujantis Dauno asociacijai Katalonijoje ir bendradarbiaujantis su Hospital del Mar tyrimų institutu projekte, „šiuos rezultatus vertina labai teigiamai, nes jie daro įtaką Dauno sindromu sergančių žmonių gyvenimo kokybei gerinti. bendras, turintis intelekto ir vystymosi sutrikimų“.
Naujas gydymo metodas
Aelio Farmos sukurta molekulė pagrįsta tuo, kad žmonėms, sergantiems Dauno sindromu, yra kanabinoidų receptoriaus CB1 hiperaktyvumas, remiantis keletu tyrimų, kurie rodo, kad jo moduliavimas specifiniais inhibitoriais drastiškai pagerina pažinimo efektyvumą gyvūnų modeliuose.
Gydymas AEF0217, pirmuoju naujos farmakologinės klasės vaistu, CB1 receptorių signalizacijos specifiniais inhibitoriais (CB1-SSi), imituoja natūralų smegenų gynybos mechanizmą, kuris neutralizuoja šio receptoriaus hiperaktyvumą. Tuo pačiu metu taip pat tiriama APOE4 genotipo funkcija, susijusi su endokanabinoidų fiziologija ir kuri yra pagrindinis genetinis Alzheimerio ligos rizikos veiksnys.
Darbe dalyvavo ir daktaro Diego Realo de Asua komanda iš Madrido Princesa ligoninės. Norint jį atlikti, būtinas dalyvių, jų šeimų ir šeimų asociacijų, parėmusių projektą ir padėjusių užbaigti šį novatorišką klinikinį tyrimą, bendradarbiavimas.
Kitas etapas: Tarptautinė studija
Gauti rezultatai sustiprina projekto tęstinumą ir leidžia pereiti prie kito etapo – tarptautinio daugiacentrio II fazės tyrimo, kuris prasidės kitų metų viduryje.
Šiame tyrime pagrindinis dėmesys bus skiriamas tinkamos gydymo dozės nustatymui, kad būtų maksimaliai padidinta jo nauda. Tikslas bus gilinti tiek kasdieninio gyvenimo funkcionalumo, tiek specifinių pažinimo funkcijų tobulinimą žmonėms, sergantiems Dauno sindromu.
Teikia IMIM (Hospital del Mar Medical Research Institute)